????一、出臺背景
??細(xì)胞與基因治療(以下簡稱CGT)藥物是繼小分子藥物、抗體藥物之后，全球各主要發(fā)達(dá)國家和經(jīng)濟(jì)體競相布局的“新賽道”。北京CGT產(chǎn)業(yè)具有創(chuàng)新動能強(qiáng)勁，臨床資源豐富，細(xì)分賽道領(lǐng)先優(yōu)勢突出等特點(diǎn)。為加快《北京市加快醫(yī)藥健康協(xié)同創(chuàng)新行動計劃(2024-2026年)》重點(diǎn)任務(wù)落實(shí)，推動我市CGT產(chǎn)業(yè)發(fā)展，梳理產(chǎn)業(yè)發(fā)展存在的問題和共性需求，形成九項(xiàng)重點(diǎn)任務(wù)和保障措施。
??二、發(fā)展思路和目標(biāo)
??瞄準(zhǔn)生命科學(xué)與生物技術(shù)前沿，搶抓CGT科技創(chuàng)新和產(chǎn)業(yè)發(fā)展爆發(fā)式增長的關(guān)鍵窗口期，以打造CGT產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新策源地和增長極為主線，持續(xù)構(gòu)建完善創(chuàng)新鏈和產(chǎn)業(yè)鏈融合的產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新生態(tài)，全面提升北京CGT的科技創(chuàng)新和產(chǎn)業(yè)發(fā)展能級。提出到2027年，北京CGT產(chǎn)業(yè)實(shí)現(xiàn)創(chuàng)新效能持續(xù)釋放、產(chǎn)業(yè)集聚效應(yīng)初步顯現(xiàn)、產(chǎn)業(yè)生態(tài)更加完善，加快培育形成具有全球影響力的CGT創(chuàng)新策源地和產(chǎn)業(yè)發(fā)展高地。
??三、主要內(nèi)容
??（一）加強(qiáng)原始創(chuàng)新突破和關(guān)鍵核心技術(shù)攻關(guān)
??充分發(fā)揮在京國家戰(zhàn)略科技力量的帶頭作用，支持各類創(chuàng)新主體產(chǎn)學(xué)研深度融合，積極承接CGT領(lǐng)域國家重大科技任務(wù)。支持在基因操控、免疫細(xì)胞、干細(xì)胞等方向開展基礎(chǔ)研究和應(yīng)用基礎(chǔ)研究，取得原始創(chuàng)新突破。
??推動人工智能和生命科學(xué)前沿技術(shù)的交叉融合，支持圍繞免疫細(xì)胞藥物、干細(xì)胞藥物、基因編輯和基因治療藥物的底層技術(shù)，以及藥物遞送、細(xì)胞培養(yǎng)、藥物制劑等環(huán)節(jié)開展關(guān)鍵核心技術(shù)攻關(guān)。
??建設(shè)與國際接軌的CGT臨床研究和轉(zhuǎn)化平臺，提升臨床研究質(zhì)量和效率。提高研究型醫(yī)院技術(shù)創(chuàng)新能力，吸引全球高水平臨床試驗(yàn)項(xiàng)目落地。鼓勵開展早期探索性臨床研究。
??（二）強(qiáng)化產(chǎn)業(yè)發(fā)展支撐力量
??布局一批新興技術(shù)領(lǐng)域的服務(wù)平臺，強(qiáng)化細(xì)分賽道服務(wù)能力。加速已布局平臺的建設(shè)進(jìn)程，盡快形成服務(wù)能力。支持龍頭企業(yè)與第三方服務(wù)平臺合作，推動服務(wù)向產(chǎn)業(yè)鏈上下游延伸，提升國際化服務(wù)能力。
??支持高校院所、企業(yè)聯(lián)合開展工程化攻關(guān)，增強(qiáng)供應(yīng)鏈的自主可控能力。引育一批具有自主知識產(chǎn)權(quán)和核心競爭力的供應(yīng)鏈、產(chǎn)業(yè)鏈領(lǐng)軍企業(yè)，補(bǔ)齊供應(yīng)鏈短板。
??（三）加速創(chuàng)新品種研發(fā)上市進(jìn)程
??支持在免疫細(xì)胞藥物、干細(xì)胞藥物、基因治療和基因編輯藥物等開展新靶點(diǎn)、新技術(shù)、新適應(yīng)癥的CGT品種研發(fā)。對于已經(jīng)進(jìn)入臨床關(guān)鍵階段的突破性治療品種，在注冊申報、許可辦理、臨床試驗(yàn)、產(chǎn)業(yè)化落地等方面給予全鏈條優(yōu)化服務(wù)，加速實(shí)現(xiàn)品種上市。
??（四）推動創(chuàng)新品種市場應(yīng)用
??積極服務(wù)已獲批的CGT產(chǎn)品加快在醫(yī)療機(jī)構(gòu)開展應(yīng)用。鼓勵商業(yè)保險公司與醫(yī)療機(jī)構(gòu)、醫(yī)藥企業(yè)等合作，開發(fā)CGT相關(guān)的商業(yè)健康保險產(chǎn)品。推動符合條件的上市創(chuàng)新藥及時納入北京普惠健康保特藥清單。
??（五）打造細(xì)胞與基因治療產(chǎn)業(yè)集群
??加快前沿突破性創(chuàng)新成果在京轉(zhuǎn)化，梯度培育CGT前沿技術(shù)企業(yè)、高成長性企業(yè)、領(lǐng)軍企業(yè)等。強(qiáng)化空間供給和區(qū)域統(tǒng)籌，聚焦我市醫(yī)藥健康產(chǎn)業(yè)主導(dǎo)區(qū)，做強(qiáng)CGT特色產(chǎn)業(yè)園區(qū)，打造領(lǐng)先的產(chǎn)業(yè)集群。
??（六）持續(xù)完善產(chǎn)業(yè)發(fā)展先行先試政策
??充分發(fā)揮“兩區(qū)”建設(shè)與中關(guān)村先行先試政策疊加優(yōu)勢，積極開展外商投資準(zhǔn)入試點(diǎn)工作。探索建立臨床急需的CGT藥品臨時進(jìn)口審批綠色通道，提升北京臨床急需的CGT藥品供應(yīng)保障能力，發(fā)揮北京市人類遺傳資源管理先行先試作用，加強(qiáng)靠前指導(dǎo)和全程跟蹤服務(wù)，進(jìn)一步提高人遺項(xiàng)目申報效率。
??（七）保障措施
??從加強(qiáng)市區(qū)統(tǒng)籌協(xié)調(diào)、優(yōu)化投融資支持、強(qiáng)化人才隊(duì)伍建設(shè)、營造產(chǎn)業(yè)發(fā)展環(huán)境等方面形成4項(xiàng)具體措施，確保重點(diǎn)任務(wù)高效率、高質(zhì)量落實(shí)。
??四、政策亮點(diǎn)
??政策設(shè)計上突出“三堅持、三強(qiáng)化”。
??一是堅持創(chuàng)新策源，強(qiáng)化技術(shù)攻關(guān)。瞄準(zhǔn)科技前沿，聚焦干細(xì)胞治療、免疫細(xì)胞治療、基因治療等重點(diǎn)領(lǐng)域和關(guān)鍵環(huán)節(jié)，加強(qiáng)基礎(chǔ)研究和應(yīng)用基礎(chǔ)研究，加快發(fā)現(xiàn)一批新靶點(diǎn)、突破一批關(guān)鍵核心技術(shù)，全面提升CGT領(lǐng)域的原始創(chuàng)新策源能力。
??二是堅持平臺賦能，強(qiáng)化服務(wù)支撐。以加快CGT創(chuàng)新鏈和產(chǎn)業(yè)鏈深度融合為導(dǎo)向，推動概念驗(yàn)證、小試中試、檢驗(yàn)檢測、應(yīng)用推廣等服務(wù)平臺提質(zhì)擴(kuò)面，持續(xù)構(gòu)建綜合性、專業(yè)化的平臺服務(wù)體系，助力CGT藥物研發(fā)應(yīng)用提速。
??三是堅持全鏈發(fā)展，強(qiáng)化政策保障。圍繞基礎(chǔ)研究、技術(shù)攻關(guān)、臨床轉(zhuǎn)化、產(chǎn)品創(chuàng)制、落地應(yīng)用等全鏈條，強(qiáng)化研發(fā)、審批、生產(chǎn)、應(yīng)用、監(jiān)管等環(huán)節(jié)的統(tǒng)籌協(xié)調(diào)與資源配置，構(gòu)建全鏈條貫通的產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新發(fā)展生態(tài)。