為促進藥品醫(yī)療器械產(chǎn)業(yè)技術創(chuàng)新，滿足公眾對臨床療效好的藥品醫(yī)療器械需要，2017年10月1日，中辦、國辦印發(fā)了《關于深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新的意見》（廳字〔2017〕42號）。為貫徹落實中央文件精神，2018年8月15日，省委辦公廳、省政府辦公廳制定出臺了《關于深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新的實施意見》(以下簡稱《實施意見》，湘辦[2018]32號)，對激勵和嚴格臨床試驗管理、加快藥品醫(yī)療器械上市審評審批、促進藥品醫(yī)療器械研發(fā)等工作作出重要部署。省食品藥品監(jiān)督管理局對相關政策進行了解讀。
一、《實施意見》出臺的背景及意義是什么？
藥品醫(yī)療器械安全關系13多億人的身體健康和生命安全，是重大的基本民生問題，也是經(jīng)濟社會發(fā)展的重大戰(zhàn)略問題。黨中央、國務院歷來高度重視我國藥品醫(yī)療器械的安全監(jiān)管和創(chuàng)新發(fā)展工作。習近平總書記多次就加強食品藥品監(jiān)管作出重要指示批示。2015年5月，習近平總書記在中央政治局第23次集體學習時強調，要加快建立科學完善的食品藥品安全治理體系，嚴把從農(nóng)田到餐桌、從實驗室到醫(yī)院的每一道防線。2017年7月，中央全面深化改革領導小組第37次會議強調：“要改革完善審評審批制度，激發(fā)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新發(fā)展活力，改革臨床試驗管理，加快上市審評審批，推進仿制藥質量和療效一致性評價，完善食品藥品監(jiān)管體制，推動企業(yè)提高創(chuàng)新和研發(fā)能力，加快新藥好藥上市，滿足臨床用藥急需。”李克強總理多次強調，要推動藥品特別是重大新藥研發(fā)，促進醫(yī)療器械產(chǎn)業(yè)升級發(fā)展，盡快改變我國創(chuàng)新藥物、高端醫(yī)療器械長期依賴進口的局面。為此，2017年10月1日，中辦、國辦印發(fā)了《關于深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新的意見》，我省出臺了貫徹落實的《實施意見》。
二、《實施意見》的主要目標和重點任務有哪些？
《實施意見》的主要目標一是加快新藥上市，鼓勵國內(nèi)外新藥好藥在我省盡快上市，滿足公眾用得上、用得起新藥好藥的迫切需要；二是提高已上市藥品質量，加快推進我省仿制藥質量和療效一致性評價工作；三是從政策扶持、資金獎勵、優(yōu)先使用等方面鼓勵新藥和醫(yī)療器械研制；四是加強審評和檢查能力建設，提高審評審批效率和質量；五是推動產(chǎn)業(yè)轉型升級，激勵藥品醫(yī)療器械優(yōu)勢企業(yè)兼并重組，促進品種、技術、市場等資源向優(yōu)勢企業(yè)集中。
《實施意見》的重點任務一是激勵和嚴格臨床試驗管理、二是加快上市審評審批、三是促進藥品醫(yī)療器械研發(fā)和評價、四是加強藥品醫(yī)療器械全生命周期管理、五是提升技術支撐能力，共32條具體措施。
三、如何鼓勵開展藥物臨床試驗、提高臨床試驗質量？
一是藥物臨床試驗機構資質由認定制改為備案制，支持醫(yī)療機構、醫(yī)學研究機構、醫(yī)藥高等學校開展臨床試驗，擴充我省藥物臨床試驗機構數(shù)量；二是切實提高藥物臨床試驗人員的積極性。開展臨床試驗的醫(yī)療機構、醫(yī)學研究機構、醫(yī)藥高等學校要進一步完善單位績效工資內(nèi)部分配辦法，向臨床試驗部門適當傾斜，保障臨床試驗研究者收入水平。鼓勵臨床醫(yī)生參與藥品醫(yī)療器械技術創(chuàng)新活動，對臨床試驗研究者在職務提升、職稱晉升等方面與臨床醫(yī)生一視同仁等。三是提高倫理審查效率和質量，鼓勵設立區(qū)域性倫理委員會，多中心藥物臨床試驗應認可組長單位的倫理審查意見，不需重復審查等。
四、加快優(yōu)效藥品醫(yī)療器械審評審批的具體措施有哪些？
一是加快臨床急需藥品醫(yī)療器械審評審批。對治療嚴重危及生命且尚無有效治療手段疾病以及公共衛(wèi)生方面等急需的藥品醫(yī)療器械，臨床試驗早期、中期指標顯示療效并可預測其臨床價值的，可附帶條件批準上市；二是支持罕見病治療藥品醫(yī)療器械研發(fā)。根據(jù)國家衛(wèi)生健康委員會或由其委托有關行業(yè)協(xié)（學）會公布的罕見病目錄，我省罕見病治療藥品醫(yī)療器械注冊申請人可提出減免臨床試驗的申請。對境外已批準上市的罕見病治療藥品醫(yī)療器械，可附帶條件批準上市；三是支持拓展性臨床試驗。對正在開展臨床試驗的用于治療嚴重危及生命且尚無有效治療手段疾病的藥品醫(yī)療器械，經(jīng)初步觀察可能獲益，符合倫理要求的，經(jīng)知情同意后可在開展臨床試驗的機構內(nèi)用于其他患者，其安全性數(shù)據(jù)可用于注冊申請。
五、鼓勵仿制藥一致性評價的措施有哪些？
一是從資金上予以支持。對省內(nèi)醫(yī)藥生產(chǎn)企業(yè)通過國家食品藥品監(jiān)督管理部門仿制藥一致性評價的前100個品種，每個品種從制造強省專項資金中給予一次性補貼。在全國前三名通過的，每個品種補貼300萬元，其余通過品種，每個品種補貼100萬元。省內(nèi)醫(yī)院的I期臨床試驗病房，優(yōu)先、優(yōu)惠開展省內(nèi)品種的生物等效性試驗。對開展省內(nèi)品種研究的醫(yī)療機構，每個品種從省重點研發(fā)計劃中列專題進行支持。二是從稅收上予以支持。《實施意見》提出，仿制藥企業(yè)為開發(fā)新技術、新產(chǎn)品、新工藝產(chǎn)生的研發(fā)費用，符合條件的按照有關規(guī)定在企業(yè)所得稅稅前加計扣除。仿制藥企業(yè)經(jīng)認定為高新技術企業(yè)的，減按15%的稅率征收企業(yè)所得稅。三是從使用上予以支持，對我省通過一致性評價的品種，優(yōu)先納入我省醫(yī)療保險藥品目錄，進入藥品招標采購范圍。四是對通過一致性評價的注射劑品種也按上述政策執(zhí)行。
六、鼓勵藥品創(chuàng)新的措施有哪些？
一是對研究過程予以補貼。《實施意見》提出，對已建立研發(fā)準備金制度并備案，先行投入自籌資金開展研發(fā)活動的省內(nèi)注冊企業(yè)，按其上一年度享受研發(fā)費用加計扣除政策的實際研發(fā)投入新增部分的10%予以補助。二是對研究成果予以獎勵，對自研或從省外引進具有新藥證書的創(chuàng)新藥品，獲得生產(chǎn)批件并在省內(nèi)實現(xiàn)產(chǎn)業(yè)化、投資額5000萬元以上的，由省本級制造強省專項給予資金支持。鼓勵省內(nèi)優(yōu)勢企業(yè)充分利用上市許可持有人制度，加快全國范圍內(nèi)品種的整合，促進品種、技術、市場等資源向優(yōu)勢企業(yè)集中。三是鼓勵省內(nèi)優(yōu)先使用。《實施意見》提出：探索建立醫(yī)療保險藥品支付標準談判機制，完善我省醫(yī)療保險藥品目錄動態(tài)調整機制，將省內(nèi)獲批上市的創(chuàng)新藥、改良型新藥、創(chuàng)新醫(yī)療器械和全國首家通過一致性評價的品種，按規(guī)定納入我省醫(yī)療保險藥品目錄，優(yōu)先將省內(nèi)全國兩家批準文號以內(nèi)品種、獨家劑型品種及其他通過一致性評價藥品納入基本醫(yī)療保險支付范圍，及時將上述品種納入公立醫(yī)院藥品集中采購范圍，并鼓勵醫(yī)療機構優(yōu)先采購和使用。
七、鼓勵醫(yī)療器械創(chuàng)新的舉措有哪些？
一是按照醫(yī)療器械審評審批制度改革的總體部署，逐步推進醫(yī)療器械上市許可持有人制度。二是對創(chuàng)新醫(yī)療器械實行研發(fā)補助制度，積極推動高性能醫(yī)療器械國產(chǎn)化，《實施意見》提出“對我省經(jīng)國家藥品監(jiān)管部門認定的創(chuàng)新三類醫(yī)療器械獲準注冊且擁有發(fā)明專利并在省內(nèi)轉化的，每一個品種一次性補助開發(fā)費用100萬元；對獲得二類醫(yī)療器械注冊證且屬于國內(nèi)首創(chuàng)、擁有發(fā)明專利并在省內(nèi)產(chǎn)業(yè)化的，每一個品種一次性補助開發(fā)費用50萬元。補助資金主要從省制造強省專項資金、省工業(yè)轉型升級專項資金及其他相關專項資金中列支”。三是簡化審批流程和資料要求，允許產(chǎn)品延續(xù)注冊時，可以合并注冊變更，使企業(yè)在產(chǎn)品有延續(xù)和變更需求的同時，不需提交多個許可申請。四是強化服務意識，對創(chuàng)新醫(yī)療器械的研究，藥品監(jiān)管部門應當先期介入、全程指導、集中審評，對臨床評價方案提供前置咨詢服務。
八、藥品醫(yī)療器械上市許可持有人的法律責任有哪些？
藥品上市許可持有人須對藥品臨床前研究、臨床試驗、生產(chǎn)制造、銷售配送、不良反應報告等承擔全部法律責任，確保提交的研究資料和臨床試驗數(shù)據(jù)真實、完整、可追溯，確保生產(chǎn)工藝與批準工藝一致且生產(chǎn)過程持續(xù)合規(guī)，確保銷售的各批次藥品與申報樣品質量一致，確保對上市藥品進行持續(xù)研究，及時報告發(fā)生的不良反應，評估風險情況，并提出改進措施。
醫(yī)療器械上市許可持有人須對醫(yī)療器械設計開發(fā)、臨床試驗、生產(chǎn)制造、銷售配送、不良事件報告等承擔全部法律責任，確保提交的研究資料和臨床試驗數(shù)據(jù)真實、完整、可追溯，確保對上市醫(yī)療器械進行持續(xù)研究，及時報告發(fā)生的不良事件，評估風險情況，并提出改進措施。
受藥品醫(yī)療器械上市許可持有人委托進行研發(fā)、臨床試驗、生產(chǎn)制造、銷售配送的企業(yè)、機構和個人，須承擔法律法規(guī)規(guī)定的責任和協(xié)議約定的責任。