各市、自治州衛生健康局，貴安新區社會事業管理局，委屬委管各醫療機構：
??? 為進一步科學規范開展藥品臨床綜合評價，強化藥品臨床綜合評價項目全過程質量控制，持續推動藥品臨床綜合評價工作標準化、規范化、科學化、同質化，促進藥品回歸臨床價值，鞏固完善國家基本藥物制度，加快構建藥品供應保障高質量新格局，省衛生健康委組織制定了《貴州省藥品臨床綜合評價項目質量控制指南（試行）》，現印發給你們，供工作中參考使用。
貴州省藥品臨床綜合評價項目質量控制指南（試行）
??? 為貫徹落實《國家衛生健康委關于開展藥品使用監測和臨床綜合評價工作的通知》（國衛藥政函〔2019〕80號）、《國家衛生健康委辦公廳關于規范開展藥品臨床綜合評價工作的通知》（國衛辦藥政發〔2021〕16號）、《中共貴州省委?貴州省人民政府關于印發〈貴州省整體提升衛生健康水平攻堅行動計劃（2021—2030年）〉的通知》（黔黨發〔2021〕36號）等文件精神，堅持以人民健康為中心，以藥品臨床價值為導向，強化藥品臨床綜合評價項目全過程質量控制，指導項目單位規范開展評價工作，持續推動藥品臨床綜合評價工作標準化、規范化、科學化、同質化，結合本省實際開展情況，特制訂本指南。
??? 第一章??概??述
??? 一、目的
??? 根據國家衛生健康委《藥品臨床綜合評價管理指南（2021年版試行）》、《藥品臨床綜合評價質量控制指南（2024年版試行）》要求，本指南從主題遴選、立項啟動、項目實施和結題評審四個方面，制定藥品臨床綜合評價關鍵環節質量控制規范，明確主題遴選流程、專家咨詢論證、評估標準、結果應用轉化等相關制度規范和指標體系，強化評價指標的科學性和可操作性，提升評價工作的標準化和規范化，促進藥品回歸臨床價值，更好地服務于藥品供應保障決策需求。
??? 二、適用范圍
??? 本指南適用于省、市級衛生健康行政部門及相關技術支持單位開展藥品臨床綜合評價項目質量控制管理，為項目單位規范開展藥品臨床綜合評價工作提供指導性文件。
??? 三、質控主體及工作職責
??? 受省衛生健康委委托，貴州省藥事管理專業醫療質量控制中心（以下簡稱省質控中心）負責對藥品臨床綜合評價項目進行質量控制，制定藥品臨床綜合評價質量控制標準體系，明確質控工作流程與內容，提供評價項目技術支持，對評價項目主題遴選、項目啟動、項目實施和結題評審等主要階段及相應重點核查內容開展質控工作，針對存在的問題提出改進建議。
??? 第二章??質量控制內容與流程
??? 藥品臨床綜合評價質量控制主要包括對主題遴選、立項啟動、項目實施和結題評審等工作流程的質量評價。主題遴選階段主要是對評價主題的科學規范、必要迫切、可量化評估等方面進行質量控制，立項啟動階段主要是對評價主體資質、評價設計和維度的科學性進行質量控制，項目實施階段主要是對評價方法的嚴謹性、數據的可靠性及適用性進行質量控制，結題評審階段主要是對項目評價報告的完整性和規范性進行質量控制，各階段有關資料應詳細記錄、留存備查。
??? 一、主題遴選質量控制
??? 藥品臨床綜合評價主題遴選應以臨床需求為導向，著力解決臨床用藥過程中的實際問題，評價主題由項目單位基于臨床需求、政策需求、決策需求等因素綜合考慮后自愿申報，由省質控中心組織藥品服務專家庫專家召開項目評審會，基于主題遴選原則確定重點研究的評價項目，并對項目提出意見建議。評審會專家可包括臨床醫學、藥學、循證醫學、流行病學、統計學等專業人員，必要時可邀請醫藥企業代表參與。
??? 主題遴選重點圍繞科學規范、必要迫切、可量化評估等原則確定，科學規范主要指提供疾病負擔（包括流行病學負擔和經濟負擔）、疾病特征、臨床用藥需求及藥品供應保障情況等；必要迫切主要指評估當前藥物政策、醫保政策等相關決策需求、社會輿論關注度等；可量化評估主要指相關評價指標的可量化性和證據資源的可獲得性。
??? 核查要點：主要考察評價主題的科學規范、必要迫切和可量化評估原則。
??? 二、立項啟動質量控制
??? （一）評價主體
??? 1．項目單位：應在中華人民共和國境內依法注冊、具有獨立法人資格，執業行為合法合規，征信狀況良好，具備開展評價項目的科研條件和專業能力。
??? 2．項目負責人：項目負責人應取得醫學或藥學等相關專業中級及以上職稱，具有兩年及以上藥品評價或其相關工作經驗，熟悉評價維度及評價流程，掌握評價基本原則與技術要點。
??? 3．項目參與人員：原則上應取得中級及以上職稱或碩士及以上學位，具有相關專業研究經驗。
??? 4．項目質控員：由經驗豐富的項目參與人員專人負責，資質要求與項目參與人員相同，熟悉藥品評價工作流程及相應質控工作。
??? （二）評價設計方案
??? 項目評價單位需制定評價項目實施方案，評價設計方案應包括評價背景、目的與結果應用轉化場景，重點論證目標人群選擇、對照藥品選擇、評價維度選擇、評價指標選擇、評價方法選擇等內容。藥品臨床綜合評價應圍繞安全性、有效性、經濟性、創新性、適宜性、可及性等維度進行定性定量數據或證據的整合分析與綜合研判（見附件1），項目單位應基于評價目的與評價結果應用轉化場景，確定適宜的評價維度，不同評價維度應優選公認的最佳評價指標，采用合適的研究方法實施評價，并對評價結果進行質量評估。
??? 核查要點：①評價主體資質：審查項目單位與評價團隊的資質。②評價設計的完整性：實施方案中評價背景、目的、應用轉化場景、評價維度及指標、研究方法、人員分工與進度安排等內容是否完整。③實施方案的科學性：基于評價目的與擬解決的問題，選擇合適的評價維度并建立最佳評價指標體系，采用合適的研究方法實施評價。
??? 三、方案實施質量控制
??? （一）評價方案的實施
??? 項目單位應嚴格按照項目實施方案開展藥品臨床綜合評價工作，定期自查項目進展情況，總結項目實施中存在的問題并及時改正。項目組若需修改實施方案，應書面記錄，內容包括但不限于修改日期、修改理由、修改內容等相關信息，修改前后不同版本應留存備查，項目實施過程中所有文件資料與記錄應歸檔保存。項目實施階段由項目組完成即可。
??? （二）評價方法的質量控制
??? 藥品臨床綜合評價的評價方法包括但不限于文獻研究（臨床指南、專家共識、衛生技術報告評估、系統評價／meta分析等）、原始研究（隨機對照研究、真實世界研究、專家咨詢／問卷調查等）和模型研究等，采用定性與定量結合的方法，收集相關證據進行分析。
??? 1．文獻研究法
??? 項目單位應參照《Cochrane干預措施系統評價手冊》規范開展文獻研究，對于循證指南類證據，項目單位應獲取最新的、權威的且已公開發表的臨床指南、規范和專家共識以確保證據質量。對于學術研究類證據，應根據評價項目待解決的臨床實踐問題，利用“PICO”原則，即研究目標人群（Population）、干預措施（Intervention）、對照措施（Comparison）、結局指標（Outcome），提出明確、可解答的臨床問題，制定文獻檢索策略，建立合理的納入和排除標準，對文獻進行篩選。數據來源應包括中國知網、萬方數據庫、維普中文科技期刊全文數據庫、PubMed、MEDLINE、EMBASE、Cochrane?Library、Web?of?Science等國內外數據庫、國內外臨床試驗注冊登記平臺、英國及加拿大等衛生技術評估網站等。為了保證文獻篩選的準確性，至少由兩名研究人員獨立進行，有意見分歧時可加入第三名研究人員討論協商確定。
??? 文獻數據提取需要研究人員將數據信息錄入表格中，對于學術研究類證據，提取表格應包含文獻基本信息、研究設計基本信息、研究人群信息以及結局指標信息等。數據分析可對納入研究所有變量的有關數據進行描述性統計，開展Meta分析或網狀Meta分析，則需要對兩項或多項獨立研究的結果進行定量合并，按照結局指標類型（二分類變量或連續性變量）選擇相應的效應值指標及統計分析方法。
??? 評估文獻質量需要選擇合適的質量評價工具，國內外已有較為成熟的質量評價工具（見附件2）：臨床實踐指南—指南研究與評價工具（AGREE）；衛生技術評估（HTA）—HTA報告清單；系統評價／Meta分析—系統評價／Meta分析方法學質量評價工具（AMSTAR）；藥物經濟學—衛生經濟學評價報告標準共識（CHEERS）；隨機對照試驗（RCT）—Cochrane風險偏倚評估工具（Cochrane?RoB）；病例對照研究／隊列研究—紐卡斯爾－渥太華量表（TheNewcastle－Ottawa?Scale，NOS）等。在文獻研究質量評價基礎上，推薦使用GRADE證據質量和推薦強度分級系統對研究進行證據等級評價，并形成推薦意見。
??? 核查要點：①應按照《Cochrane干預措施系統評價手冊》規范開展文獻檢索、數據提取與分析。②應合理選擇質量評價工具評估文獻質量，并將結果體現在評價報告中。
??? 2．原始研究法
??? 當文獻資料無法滿足評價需求或基于研究目標需要，應積極開展原始研究，開展原始研究前需通過倫理審查。本部分主要闡述基于真實世界數據分析方法的質量控制，真實世界研究（RWS）是指針對預設的臨床問題，在真實世界環境下收集與研究對象健康狀況和／或診療及保健有關的數據或基于這些數據衍生的匯總數據，通過分析獲得藥物使用情況及潛在獲益—風險臨床證據的研究過程。質量控制內容主要包括數據收集和治理的規范性、統計分析的嚴謹性、偏倚與混雜因素識別與控制的科學性等。
??? （1）數據收集和治理
??? 數據收集和治理應參考國內外真實世界研究的相關指南，按照真實世界數據的收集流程和步驟，確保數據的可追溯性、完整性、一致性與準確性。
??? （2）統計分析
??? 應對統計方法的科學性、統計模型的合理性以及統計分析實施過程的嚴謹性進行質量控制。數據分析方法、統計檢驗、數據離群和缺失處理等內容應在評價報告中清晰闡述。
??? （3）偏倚與混雜因素的控制
??? 應選擇合適的方法對真實世界研究的偏倚及混雜因素進行識別與控制，盡可能減小偏倚對研究結果的影響，相關內容應在評價報告中清晰闡述。
??? 核查要點：①開展原始研究前應進行倫理審查，經批準后實施；②數據收集和治理應參考國內外真實世界研究的相關指南，確保數據的可追溯性、一致性、完整性和準確性；③統計分析方法設計的嚴謹性；④偏倚與混雜因素識別與控制的科學性。
??? 四、結題評審質量控制
??? 項目評價工作結束后，項目單位應匯總形成完整的評價報告（見附件3），評價報告主要圍繞項目基本信息、研究背景與目的、評價設計與結果、討論與總結等方面進行闡述。項目單位評價報告撰寫完成后應提交至省衛生健康委，由省質控中心組織召開項目結題評審會，評審專家聽取項目單位評價工作匯報，項目單位根據專家的建議修改完善評價報告。
??? 核查要點：①基本信息應包含項目名稱、單位、開展時間以及完整的全文摘要；②研究背景與目的應包括疾病概況、評價藥品特性、評價目的及應用轉化場景；③評價設計與結果應闡明各評價維度、評價指標和評價方法的選擇，并參照所選擇評價方法的報告規范清晰闡明各評價維度的評價結果。④討論和總結應對研究結果進行全面地描述和討論。⑤項目利益沖突聲明、資金來源、文獻檢索策略、真實世界數據分析過程材料以及其他材料。
??? 第三章??質量控制結果認定及應用轉化
??? 一、項目質量評分
??? 項目結題評審會應參考藥品臨床綜合評價項目質量評價表（見附件4）評估項目質量。項目得分＜60分為不合格，60分≤項目得分＜70分為基本合格，70分≤項目得分＜85分為合格，項目得分≥85分為優秀。評定為不合格、基本合格或存在數據造假的項目均不得進行成果轉化。
??? 二、項目成果轉化
??? 項目質量評分完成后，省質控中心對質量評定為優秀和合格的項目進行審核，形成最終評審意見，經省衛生健康委確認并公示后的項目可進行成果轉化，項目得分為優秀者優先推薦轉化，項目得分為合格者建議謹慎進行轉化。
??? 藥品臨床綜合評價結果應用轉化主要用于推動藥品回歸臨床價值，促進合理用藥，控制不合理藥品費用支出，保障醫療資源合理分配；推動醫療機構用藥目錄遴選和上下級醫療機構用藥銜接，為藥品目錄的動態調整提供科學依據；推動基層藥品聯動管理，優化藥品使用結構，提升衛生健康資源配置效率；輔助提供國家或區域衛生決策證據，促進醫療、醫保、醫藥政策協同等。
??? 第四章??潛在利益沖突聲明與數據安全管理
??? 藥品臨床綜合評價所有研究人員，包括項目負責人、項目參與人員與評審專家均應簽署潛在利益沖突聲明（見附件5）。在實施過程中需強化數據安全管理，注重科研倫理管理、數據安全以及患者隱私保護等內容，患者的隱私和個人信息應嚴格保密，未經授權，任何單位和個人不得非法獲取、泄露數據，不得擅自使用和發布藥品臨床綜合評價數據，項目單位和評價人員對所負責評價工作范圍內的數據網絡安全承擔主體責任。